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Projektdaten



TreatHSP.net - Translationale Forschung zur hereditären spastischen Paraplegie - Teilprojekt 5


Hochschule
Universitätsklinikum Jena
Fakultät/Einrichtung
Medizinische Fakultät
Förderkategorie
Bund
Zeitraum
2019 - 2022
Drittmittelgeber
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Bewilligungssumme, Auftragssumme
190.081,30 €

Abstract:

Bewegungen werden durch die koordinierte Aktivität von motorischen Nervenzellen (Motoneuronen) auf verschiedenen Ebenen gesteuert. Motoneuronen in der Hirnrinde und im Rückenmark sind über sehr lange Zellfortätze der oberen Motoneurone miteinander verbunden. Diese Fasern bilden den sogenannten kortikospinalen Trakt. Bei den „hereditären spastischen Paraplegien“ (HSP) kommt es zu einer Degeneration dieser Fasern. Die Folge ist eine progrediente Spastik insbesondere der unteren Extremität und ein Kraftverlust, wodurch es zu einer progredienten Gangstörung kommt. Die Entwicklung von kausalen Therapien ist aufgrund der vielen möglichen erblichen Ursachen äußerst schwierig. TreatHSP.net konzentriert sich daher auf einen translationalen Forschungsansatz, der die Schlüsselmechanismen dieser Erkrankungsgruppe im Fokus hat. Um einen wesentlichen Schritt hinsichtlich neuer Therapien zu ermöglichen, wird das Konsortium (1.) eine gemeinsame Infrastruktur schaffen, die einen gemeinsamen Zugriff auf klinische Daten, auf DNA-Proben oder Zellen von Patienten sowie von OMICS Daten ermöglichen wird, (2.) systematisch Parameter identifizieren und validieren, die die Voraussetzung für die Durchführung klinischer Studien sein werden und (3.) einen Hochdurchsatz-Ansatz an humanen HSPModellen und Mausmodellen für HSP verfolgen, um gemeinsame Mechanismen und potenzielle neue therapeutische Ansatzpunkte zu identifizieren. Dabei werden (4.) Substanzen priorisiert, die bereits für andere Indikationen im klinischen Einsatz sind, um eine möglichst schnelle Translation zu ermöglichen. Im Teilprojekt 7 steht die Identifizierung von krankheitsassoziierten Markern über einen metabolomischen Ansatz im Vordergrund, bei dem global nach Änderungen im Zellstoffwechsel gefahndet wird.
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