Projektdaten

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Defining the therapeutic potential of somatic gene repair for hereditary spastic paraplegia

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Die erblichen spastischen Spinalparalysen (hereditary spastic paraplegias, HSPs) sind erbliche Bewegungsstörungen, die auf einem Funktionsverlust bestimmter Nervenzellen beruhen. Für zukünftige therapeutische Ansätze werden große Hoffnungen auf die Gentherapie gesetzt. Allerdings können die betroffenen Nervenzellen vom Körper nicht neu gebildet werden. Wir planen daher, bestimmte HSP-Gene in der Maus zu inaktivieren und zu verschiedenen Lebensaltern wieder anzuschalten. Eine Untersuchung der Bewegungsbeeinträchtigung über die Zeit wird dabei zeigen, in welchem Ausmaß eine bereits vorgeschädigte Nervenzelle wieder „repariert“ werden kann. Letztlich möchten wir damit beurteilen, ob Gentherapie ein prinzipiell geeigneter Ansatz für die Behandlung der HSPs ist.